让罕见病患者用上“救命药”张江崛起医疗创新试验场
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编者按：u003cpu003e活力四射，犹看上海张江国家自主创新示范区。躬身力行于浦东阡陌，奋勉力争成科创巨擘。u003c/pu003eu003cpu003e在深化改革、先行先试的使命中，张江示范区将海纳百川的城市品质在这片试验田上，与活力四射的闯劲有机糅合。u003c/pu003eu003cpu003e如今，全新的产业滋养了遍及上海16区22个园区的土壤。1700余家研发机构，300余家公共服务平台；近7万家科技创新型企业形成了巨大的集群效应，吸引了来自全球各地青年才俊。u003c/pu003eu003cpu003e在上海，在张江，创业者们或许会遇到困难、坎坷，但u0026ldquo;鼓励创新、宽容失败u0026rdquo;的张江示范区正与创业者一起在风雨中成长。u003c/pu003eu003cpu003e即日起，上海推进科技创新中心建设办公室、上海市高层次人才事务中心、人民网上海频道联合推出u0026ldquo;活力四射的张江u0026middot;正远航u0026rdquo;系列报道，展现科创大潮背后张江崛起之缘由，分享创业者破茧成长之艰辛。u003c/pu003eu003cpu003e今天，我们讲述的是生物医药背后的科创故事。u003c/pu003e
让罕见病患者不仅有药可医，而且用得起“救命药”，这不仅是罕见病患者及家属的期待，也是医者的期待，更是无数医药研发者坚持不懈的追求。
“在人生成长经历中，多次看到中国的罕见病病人及其家属渴求有效的治疗药物和治疗方式，但是‘无药可医’或‘天价药’的困境让他们望而却步……”
辉大(上海)生物科技有限公司联合创始人兼CSO施霖宇说：“于是，我心中逐渐萌生了一个念头，尽我所能投入到相关药物研制中去。”
回国后，施霖宇第一份工作就加入了位于张江的中国科学院生物与化学交叉研究中心。“附近有上海药物研究所、国家蛋白质中心等知名科研机构，在张江，我感受到了浓厚的学术氛围。”
2018年成立辉大(上海)生物科技有限公司(下称“辉大基因”)后，施霖宇来到了张江周浦国际医学园区。“良好的创业氛围，齐全的配套设施，让公司得以迅速发展。由于公司对于空间需求升级，我们搬迁至外高桥保税区内的自贸壹号生命科技产业园，同样获得了各级政府和园区给予的大力支持，并且有越来越多的优秀人才加入我们，使得公司更上一个台阶。”
创业以来，辉大基因一直致力于对基因编辑工具的优化和改造，并且将这些具有完全自主知识产权的工具应用到遗传性罕见病和一些常见病的药物开发中去，希望能实现“一针治愈”，解决某些疾病“无药可医”的问题，让基因治疗药物能够惠及更多的患者。
三年来，辉大基因在张江实现了规模的跃升，施霖宇也完成了个人角色的转变。“我们团队从最初的三人发展到现在百余人，我也从单纯的研究者迈入了团队管理者的行列，优秀人才的加入令辉大基因有源源不断的动能去实现创新理念。”
在施霖宇眼中，张江的变化一直是日新月异的。如今的张江，更是承载着建设具有全球影响力科技创新中心的国家战略。张江的信息技术、生物医药等产业已形成业界颇具影响力的产业集群，被称为中国的“硅谷”和“药谷”。“我为能在这里与行业里的各位前辈和同仁们一起推动产业创新、技术创新而感到荣幸和自豪。在这片热土上，辉大基因也将利用自己的自主创新研发能力，在基因编辑领域继续发力，为中国的创新药事业做出更多的贡献。”
“亲眼看着自己的药生产出来，通过针管一滴一滴输入到病患的体内。然后再亲见病患一天一天地恢复，下床行动，开始跑跳……这让我成就感爆棚。”信念医药科技(上海)有限公司联合创始人兼CEO郑静博士这样说道。
“特别值得一提的是，公司自主研发的首个暨亚洲第一个血友病B单次静脉给药AAV基因治疗在研药物(BBM-H901注射液)就诞生于张江。目前临床疗效及安全数据均良好，同时整体临床研究结果已于2022年5月发表于国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》(The Lancet Haematology)。而且，我们公司也是从张江起步，这令我印象非常深刻。”
2018年，郑静与肖啸博士在张江创立了信念医药。“以科技为信，以患者为念”，让中国的病人买得起、用得上、治得好，这也是信念医药名字的来源。两人决定从临床急需的突破性疗法和罕见病用药入手，致力于基因治疗药物研发、生产和临床应用。
“一直以来，张江良好的区位优势、优质的营商环境，流畅的政企对接给我留下深刻印象，出台的引进人才、税收优惠和产业扶持政策让创业者实实在在感受到温暖，达到了助力企业高效发展的效果。”郑静将张江的营商环境和惠企政策魅力凝练为“活力”“专业”“创新”。
其实，在此之前，郑静早已和张江科创结下不解之缘。2001年，她本科毕业后来到上海就读研究生，期间与合作伙伴在张江创立过两家生物医药公司。郑静之所以再次选择张江，离不开张江对生物医药产业发展的全方位支持，针对创新药研发的每个阶段都有相应的扶持政策。
郑静创设的信念医药旨在为基因缺陷遗传病、神经退行性疾病，年龄相关的退行性疾病，以及包括癌症在内的多种重大疾病、常见病开发创新性的基因疗法。目前公司研发管线在兼顾罕见病基因治疗研发的同时，已经积极布局大病药物的开发，并取得了一些可喜的成果。部分药物如血友病A、血友病B、宫颈癌、关节炎、眼科疾病、帕金森等药物已经进入临床开发阶段。其中，研发最快的两个产品就是血友病B和血友病A。
目前，全球已知的罕见病有7000多种，血友病是罕见病的一种。患者如同“玻璃人”般脆弱，小小的磕碰就可能导致血流不止，严重的通常肌肉和关节会自发流血，造成关节永久性损伤。
在张江园区的大力支持下，信念医药目前正进行商业化的管线，这是针对B型血友病的用药。BBM-H901注射液是国内第一个获批进入注册临床试验的血友病静脉给药AAV基因治疗药物，也是中国乃至亚洲第一个静脉给药的罕见病基因治疗药物。
郑静介绍，在血液病领域，基因疗法打破血浆原料限制，不依赖于血浆原料，没有血浆供应不足的风险。患者治疗成本也大幅下降，治疗费用从每周数次针剂，变为终生只需一次性注射或数年一次，总治疗费用大大降低，并且未来通过技术进步与生产优化，能进一步降低药品费用成本。
“相比国外研发的同类产品，我们的产品更加安全低毒，适用人群更广，国人终于可以买得到、用得上相对便宜的国产好药了。”郑静感到很欣慰。
“这些年来，我深刻感受到了张江生物医药的蓬勃发展。”郑静相信，未来张江一定能成为全国乃至全球生物医药发展的高地。
面对挑战，创业者们没有停下创新的脚步；面临困难，张江人们互相守望，主动迈出步子迎接风雨后的彩虹。
“从0到1”，人们在张江示范区为一批人的梦想创造机会与价值。张江示范区不断踊跃在中国科创最前沿，创造着一个又一个奇迹。
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