国内70万国外200元，这款药的价格差在哪儿？
编辑｜看医界 来源 | 卫健委官网 此前，有全国人大代表提出《关于增加公立医院数量、扩大公立医院规模的建议》与《关于有效放宽公立医院数量和规模限制的建议》，近日，国家卫健委对此进行答复并对岸的战争
国内70万国外200元，这款药的价格差在哪儿？对岸的战争
“我儿子患有SMA(脊髓性肌萎缩症)，躺在医院ICU里9个月了，等着我给他买一支特效药救命。可一支就要70万，我不吃不喝工作12年左右才买得起，太绝望了！”
近日，湖南溆浦人武仕平在网络发布“求药”信息。他所说的特效救命药是“诺西那生钠注射液”，国内首个也是唯一一个SMA治疗药物。而该药物在澳大利亚的价格是“41澳元”(约人民币204元)，巨额的价格差引发网络争议。
70万一支的救命药贵在哪儿？
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，新生儿发病率大约为万分之一。在全球数千种罕见病中，绝大部分致病原因尚不明确，且缺乏有效治疗药物，仅有1%左右罕见病有治疗药物获批。
记者多方查询发现，罕见病治疗药物研发成本高，研发失败率高，是全球新药研发的高风险领域。即使罕见病新药幸运问世，因为适用患者人群小，相比于巨大的研发投入和失败成本，药企的商业回报也远低于非罕见病药物。因此，罕见病药企在定价时需要充分考虑多方面因素，譬如该罕见病领域的研发成本、药物对患者创造的价值、企业持续研发创新的能力、对社会当前和未来的贡献等等。
2016年12月，诺西那生钠注射液在美国获批，成为全球首个SMA治疗药物，并被授予孤儿药资格。美国市场的单支价格为12.5万美元，第一年年治疗费用大约为75万美元，之后每年的年治疗费用大约为37.5万美元。
国内外价格为何差那么多？
为了鼓励罕见病药物研发和提高患者治疗的可及性，全球多个国家和地区都推出了罕见病相关法律并建立了报销体系。所以，谈到药品价格，要区分两个概念：一是药品价格，二是报销市场的患者自付费用。
截至目前，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家获得了全部或部分报销，包括澳大利亚。
据澳大利亚药品福利计划网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品政府采购的单支价格为11万澳元，报销后患者自付费用最高为41澳元。
2019年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批，市场的单支价格为人民币699700元，比美国市场低20%。
也就是说，诺西那生钠注射液由于尚未纳入我国医保，所以，患者需要全额自费，导致了同种药物国内外的高额价格差。网络争议的国内70万元和澳大利亚41澳元，并不能简单直接比较，也不是国内外药品的价格差。
诺西那生钠注射液何时能纳入我国医保？
目前，SMA治疗药物——诺西那生钠注射液尚未纳入医保，患者可以求助于公益组织和援助项目。
2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目正式启动。在援助项目的帮助下，SMA患者第一年的治疗费用约为人民币140万元，和全自费相比可节省约三分之二；之后每年的治疗费用约为105万元，和全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。
不过，民间力量毕竟有限，诺西那生钠注射液早日纳入医保才能造福更多SMA患者。
北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心(简称：美儿SMA关爱中心)代表邢焕萍介绍，目前中国约有3万名SMA患者，其中，80%患者都是严重的SMA-I型或者SMA-II型，还不包括未被检查出的潜在患者。美儿SMA关爱中心即将发布的国内首份《中国SMA患者生存现状白皮书》中提到，SMA1型孩子死亡率高达35%，如果得不到有效治疗，很多孩子就撑不住了。
另外，8月3日，《2020年国家医保药品目录调整工作方案(征求意见稿)》公开征求意见，公众可在2020年8月10日(周一)前提出意见和建议，以书面或电子邮件的形式向国家医疗保障局反映。
对岸的战争 据巴林国家卫生监管局官方消息，在G42 Healthcare(中国国药集团在中东和北非的独家经销商)提交了上市所需相关文件后，巴林国家卫生监管局已正式批准国药集团中国生物研发的新冠灭活疫苗在巴林
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