我国已上市罕见病相关药物70余种，罕见病“孤儿药”步入上市快车道
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我国已上市罕见病相关药物70余种，涉及60余种罕见病，这些罕见病患者在我国已“有药可医”。并且，随着国家医药卫生体制改革不断发展，药品审评审批流程持续优化，罕见病高值药（“孤儿药”）也步入上市快车道，2019年、2020年有多种高值药进入中国，使罕见病患者及家庭看到了希望，有了期盼。
这是近日在上海举行的尿素循环障碍防控多学科专家研讨会传出的好消息。研讨会由全国罕见病学术团体主委联席会议、上海市罕见病防治基金会和上海市医学会罕见病专科分会联合主办，罕见病学术组织负责人、医疗保障、临床医学、流行病学、药学、法学、政策研究及卫生经济学等领域专家参会。
中国罕见病防治保障事业取得长足进步
数据显示，全世界已发现的罕见病约有7000种，80%为遗传性疾病，全球受罕见病影响的人数约3.5亿。罕见病患者中儿童约占一半，30%的罕见病患儿生存期≤5 年，≤1岁婴儿死亡原因中约35%是由罕见病引起的。
上海市罕见病防治基金会理事长李定国注意到，近年来，国家出台了一系列政策推动中国罕见病防治与保障事业的发展，在国家关于中国罕见病防治和保障工作政策的推动下，2018年5月，国家卫生健康委员等5部门联合公布中国《第一批罕见病目录》，目录收录121种罕见病，这是国内首次以疾病目录的形式界定罕见病。在此基础上，一批罕见病新药上市，药品研发、落地速度进一步加快。
以尿素循环障碍（UCD）为例，它属于罕见病范畴，在国家第一批罕见病目录也涉及多个病种。尿素循环障碍患者会出现易怒、嗜睡、食欲缺乏等表现，迅速发展至昏睡、癫痫发作、昏迷，以呼吸机维持存活直至死亡。新生儿早期发病，致死率高；迟发性疾病可导致智力障碍和死亡。目前国内尚无尿素循环障碍流行病学数据，根据国外报告新生儿发病率为1：35000。伴随着国内唯一治疗药物的获批上市，我国尿素循环障碍患者的长期治疗和生活质量的提高有了新的保障。
近年来，罕见病药物进入中国、纳入国家医保目录的步伐逐年加大，如获批上市的尿素循环障碍药物。但我国罕见病用药仍面临“国外有药，国内没药”的窘境，有专家统计：121种罕见病目录中，仍有20余种罕见病患者，不得不“超适应症”用药；从全国罕见病制度层面来看，仍有较多罕见病药物未被纳入国家医保支付范畴，年治疗费用超过30万元的高值罕见病药物进入国家医保还未实现“零的突破”。有专家称，未来一段时期内，高值药物纳入国家医保目录的挑战依然较大。
完善多方共付罕见病用药保障机制
围绕罕见病高值药保障，上海、浙江等多地通过罕见病纳入大病医保、建立专项基金制度、推行政府型商保、鼓励参与医疗救助、倡导慈善帮扶、企业捐赠、个人一定比例自付等方式，探索罕见病用药保障机制，逐渐形成了地方探索模式。
但亟需完善的环节依旧很多，专家分析，有的政策地方探索难以落地，个人自付比例地方差异大，罕见病患者人数少，药价谈判空间有限，政策性商保在快速发展中产品设计不够成熟，难以形成长效机制等。
有专家认为：各地过去10年的探索证实，仅靠单方力量解决罕见病的医疗保障是不够的，完善以政府为主导, 通过患者自负、医疗报销、慈善捐助和商业保险等在内的多方参与、共同支付的罕见病用药保障机制，机遇与挑战并存。
全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长王琳称，从近年实践看，建立并完善国家层面政府为主导的“1+N”多方共同支付罕见病用药保障机制，有望破局。
“1”为继续率先发挥国家基本医疗的作用，探索医保基金国家统筹和建立国家罕见病专项基金；“N”为多方参与，如大病保险、医疗救助、政府型商保、慈善帮扶、救助互助、个人一定比例支付等。
近年来，中国罕见病事业的发展给药品企业带来了新机遇。药品审评审批流程的优化和改革，大大缩短了罕见病药物上市的窗口期。
要注意的是，一方面，企业的努力，提高了国内罕见病患者的用药保障，另一方面，企业因为罕见病“天价药”成为“热搜”被推上风口浪尖。
专家建议，企业在谋发展过程中要立足长远，坚持经济效益和社会效益并重，提高药物在罕见病患者中的可及性，加大罕见病药物自主研发。
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