《百科知识全书》医学疾病英文缩写
关键词：孤儿药研发、孤儿药认定计划、罕见儿科疾病优先审评券计划、人道主义用途器械计划、罕见病产品临床试验拨款计划、自然史拨款计划、儿科器械协会拨款计划 作为FDA六大办公室之一的医疗产品和烟草办公室（Office of Medical Products and Tobacco），下设FDA罕见病产品研发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD），负责评估与研发能够诊断或治疗罕见病的潜在产品（药品、生物制品、器械或医用食品）
关键词：孤儿药研发、孤儿药认定计划、罕见儿科疾病优先审评券计划、人道主义用途器械计划、罕见病产品临床试验拨款计划、自然史拨款计划、儿科器械协会拨款计划
作为FDA六大办公室之一的医疗产品和烟草办公室（Office of Medical Products and Tobacco），下设FDA罕见病产品研发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD），负责评估与研发能够诊断或治疗罕见病的潜在产品（药品、生物制品、器械或医用食品）。为履行该职责，OOPD评估发起人递交的临床数据，以识别并认定治疗罕见病的潜在产品，并进一步推动这类潜在产品的研发。同时，OOPD也与医疗和研究团队、专家组织、学术团队、政府机构、医药行业和罕见病患者组织共同研究讨论罕见病相关问题。
为促进罕见病产品研发，OOPD提供六项激励计划。目前这些计划已经取得成功，1983年至今医学疾病英文缩写，这些计划已使得超过600种治疗罕见病的药品和生物制品成功研发并上市；相反医学疾病英文缩写，1973-1983年间仅有不到10种治疗罕见病的产品上市《百科知识全书》。本文将介绍OOPD所提供的六项激励计划《百科知识全书》。
对于预期能够安全有效地治疗医学疾病英文缩写、诊断或预防影响小于200,000美国人的罕见病的药品或生物制品，或影响超过200,000人的罕见病但研发和上市成本很难收回的药品和生物制品《百科知识全书》，孤儿药认定计划（The Orphan Drug Designation program）根据《孤儿药法案》（《The Orphan Drug Act》，ODA），将这两类药品和生物制品认定为孤儿药。被认定为孤儿药的药品或生物制品及其治疗的疾病必须符合21CFR 第316部分的规定。孤儿药认定使得其发起人能够受益于ODA中提出的多项研发激励措施，包括临床试验的税收抵免等。获得孤儿药认定的处方药上市申请将不受限于处方药使用者付费规定，除非该药的预期适应症包含了已经被认定为孤儿药产品的适应症。
寻求孤儿药认定的发起人必须向OOPD递交包含21CFR 316.20和316.21规定信息在内的认定请求。递交与先前已认定产品治疗相同疾病的相同药品时，发起人必须递交自己的临床数据和信息，以支持其递交的认定请求。孤儿药认定请求的授权不会变更法规规定和产品获得上市批准的流程，发起人必须通过充分的、严格的临床研究证明产品的安全性和有效性。
2017年6月29日《百科知识全书》，FDA公开了一份战略计划，即孤儿药现代化计划（Orphan Drug Modernization Plan），其目标是完全消除FDA目前积压的孤儿药认定工作，并确保仍能够在最后期限前及时回应所有已递交的认定请求。
罕见儿科疾病优先审评券计划（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher Program）是指，根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（《Federal Food, Drug, and Cosmetic Act(FD&C Act)》）第529款规定，获得治疗“罕见儿科疾病”药品或生物制品批准的发起人可以获得一张优先审评券（voucher），该券可以使发起人随后递交的另一种产品的上市申请获得优先审评资格。
2014年11月17日，FDA发布了《企业罕见儿科疾病优先审评券草案指南》（《Rare Pediatric Disease Priority Review Vouchers Draft Guidance for Industry》），用以解释FDA如何实施FD&C法案第529款的规定，包括想要获得罕见儿科疾病优先审评券的发起人应首先请求将其递交申请的药品或生物制品认定为治疗罕见儿科疾病药品或生物制品的流程。
2016年9月30日，《推进希望法案》（《Advancing Hope Act》）对FD&C法案第529款作出了修订。修订后的“罕见儿科疾病”指的是符合以下条件之一的疾病：
A.该疾病是严重或威胁生命的疾病，临床表现主要是影响0-18岁个体，包括新生儿、婴幼儿、儿童和青少年群体；
另外，当发起人为获得另一种产品的优先审评资格而使用优先审评券时，是需要支付一定费用的。所支付的费用每个财政年度不同，取决于前一财政年度FDA花费在通过优先审评通道审评的人用药品申请与通过非优先审评通道审评的人用药品申请两者之间的平均费用差额。
人道主义用途器械计划（Humanitarian Use Device program）将预期治疗或诊断每年影响不超过8,000美国人疾病的医疗器械认定为人道主义用途器械（Humanitarian Use Device，HUD），这类医疗器械可获得人道主义器械豁免（Humanitarian Device Exemption，HDE）资格。获得HDE资格的HUD申请人可以豁免于证明FD&C法案第514款和第515款的器械有效性规定，加快上市速度。
2016年12月13日，《21世纪治愈法案》（《21st Century Cures Act》）第3052款对21CFR第814.3（n）条作出了修订，即将HUD的定义从“预期治疗或诊断每年影响不少于4,000美国人疾病的医疗器械”修改为：“预期治疗或诊断每年影响不超过8,000美国人疾病的医疗器械。”
人道主义用途医疗器械计划始于1990年的《安全医疗器械法案》（《Safe Medical Devices Act》），该计划使得有益于罕见病患者的医疗器械发起人可通过另一种选择性路径获得医疗器械上市批准，截止至今，人道主义用途医疗器械计划已经将70种医疗器械认定为HUD，并因此获得HDE资格医学疾病英文缩写。为获得HUD认定，申请人必须递交证明文件，并附上权威参考资料，以证明其器械符合HUD的定义。除须递交描述器械所治疗疾病的证明文件外，申请人也必须提供该器械的预期用途，以及该器械为何被患病人群所需的原因。如果拟申请上市医疗器械的预期用途是治疗常见病中的某种疾病，则很难被认定为HUD。在这种情况下，申请人必须证明其所提及的某种疾病是罕见病。如果递交申请的器械被认定为HUD，则申请人可获得HDE资格，并随后向医疗器械和辐射卫生中心（Center for Devices and Radiological Health，CDRH）或生物制品评估与研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research，CBER）递交上市申请。
罕见病产品临床试验拨款计划（Orphan Products Clinical Trials Grants Program）为能够使得罕见病产品获得上市批准的罕见病产品安全性和/或有效性临床试验提供资金，以鼓励罕见病产品的临床研发。
实践证明，罕见病产品临床试验拨款计划是鼓励罕见病医疗产品研发的有效方式。自1983年启动该计划起，OOPD已经收到了2500余份罕见病产品安全性和/或有效性临床试验申请，审评了其中的2300余份申请，并资助了700余项临床试验。目前该计划已经使得60余种罕见病产品成功上市。
OOPD以合理的方式向符合拨款条件的临床试验提供资金，以确保罕见病产品顺利研发。通常，OOPD对一项临床试验提供3-4年的资金支持，每个财政年度内向12-18项临床试验提供资金支持，并对接受资金支持的临床试验进行持续评估，以遵守拨款协议，并将FDA违反受试者保护规定的风险降低至最小化。
自然史拨款计划（Natural History Grants Program）旨在通过鼓励开展识别罕见病自然史，识别基因型和表型种群，并开发和/或证实临床结果指标（clinical outcome measures）、生物标志物和/或伴随式诊断（companion diagnostics）的研究，加快罕见病医疗产品的研发。
疾病自然史（natural history of a disease）是指，不给任何治疗或干预措施的情况下，疾病从发生、发展到结局的整个过程。疾病自然史包括四个时期，分别是生物学发病期(biologic onset)医学疾病英文缩写、亚临床期(subclinical stage)、临床期(clinical stage)、结局(outcome)[1]。疾病自然史研究追踪疾病的自然过程，以识别无治疗干预下影响疾病发展和结局的人口统计、基因、环境等因素。了解疾病自然史是制定药品、生物制品、医疗食品和医疗器械临床研发计划的基础。对于疾病自然史研究，通常可分为疾病自然史回顾性研究（Retrospective Natural History Studies）《百科知识全书》、疾病自然史前瞻性研究（Prospective Natural History Studies）和疾病自然史调查性研究（Survey Studies）。回顾性研究的研究数据在研究开始前就已经产生，该研究主要是审核之前的医疗记录，如患者病历（patient charts）等；前瞻性研究的研究数据须通过研究才能获得，该研究允许收集预先定义和一致性数据（predefined and consistent data），使用最新的医疗数据和标准，并灵活收集与研究相关的其他数据；调查性研究则是通过由患者、主要医护人员等人员填写的问卷来收集并分析自然史数据。
对于前瞻性研究，OOPD提供不超过5年的研究资金，每年不超过400,000美元；对于回顾性研究或调查性研究，OOPD提供不超过2年的研究资金，每年不超过150,000美元。
儿科器械协会拨款计划（Pediatric Device Consortia Grant Program，PDC）为能够给儿童医疗器械创新者提供专家意见和支持服务的儿科器械非营利性协会的建立提供资金，以促进儿科器械的研发。这些服务包括商业和合规咨询、器械检测能力、知识产权咨询、工程设计、实验室和动物实验、拨款申请书书写以及临床试验设计等。
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